刚刚过去的2018年,是创新疗法层出不穷的一年。这一年里,我们看到了首款RNAi疗法的诞生,也见证了又一款“不限癌症”的广谱抗癌药获批。在今年,哪些创新药将迎来关键临床结果?又有哪些创新疗法有望取得重要的进展?新年到来之际,药明康德微信团队将结合Xconomy的盘点内容,为大家送上今年十五大值得关注的临床试验。
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临床试验:ENGAGE,EMERGE
疾病领域:阿兹海默病
研发公司:Biogen(渤健)
阿兹海默病是困扰全球的一大疾病。据估计,到2050年,仅在美国,就将有1400万人生活在阿兹海默病的阴影之下。作为全球第六大死因,阿兹海默病每年造成了数十亿美元的医疗支出。
在这两项临床试验中,研究人员们专注的新药叫做aducanumab,它基于的是“淀粉样蛋白假说”。尽管之前所有针对这一靶点的新药都在临床试验中折戟沉沙,但Biogen的研究人员们依然决定推进这一疗法的研发。他们希望能够通过预防淀粉样蛋白的沉积,起到改善认知和运动能力的效果。
2017年,在一项大型的1期临床试验中,研究人员们看到了积极的迹象。他们发现,随着剂量的上升,患者脑中的淀粉样蛋白沉积随之下降。以此为基点,研究人员们决定启动两项大型的3期临床试验ENGAGE与EMERGE。而他们要挑战的是一座险峰——证实药物对认知能力有改善,且不会有危险的副作用。
去年2月,Biogen宣布将招募额外500名患者进行评估,让人们一度对这两项研究的前景产生了担忧。而由于患者招募规模的扩大,这两项研究的结果可能要到2019年末,乃至2020年才会得到揭晓。无论结果如何,这款新药的成绩都会在业内带来重要的影响。
临床试验:NCT03375164(Sarepta)、IGNITE-DMD(Solid Bio)、NCT03362502(辉瑞)
疾病领域:杜氏肌营养不良症
研发公司:见上
这几年来,我们在杜氏肌营养不良症的治疗上取得了诸多突破,也迎来了美国FDA批准的首款疗法Exondys 51(eteplirsen)。然而,这些突破并没有改变该疾病依然致命的事实。
在全球范围内,有大约30万名男孩受这种疾病的影响。由于肺部或心脏问题,他们往往会在年纪轻轻的时候,就不幸去世。类固醇药物和eteplirsen的确可以缓解进程,但无法改变结局。
这正是基因疗法有望展现身手的地方。这里的三家公司都将在2019年公布临床数据,而这些公司开发的疗法,是通过改造病毒,将微肌营养不良蛋白(micro-dystrophin)递送到患者体内,弥补患者的缺失。如果一切顺利,一次输注后,患者就能长期产生这些蛋白,起到治疗疾病的效果。
与对照组相比,基因疗法能否显著改善患者的运动能力?2019年,这个问题的答案有望变得更加清晰。
临床试验:Gener8-1
疾病领域:甲型血友病
研发公司:BioMarin Pharmaceutical
这又是一项关于基因疗法的研究。在这项3期临床试验里,来自BioMarin的研究人员们将评估valoctocogene roxaparvovec对于患者的治疗效果。按计划,该试验将在今年第二季度完成招募。如果一切顺利,这款基因疗法有望随后向美国FDA递交上市申请。
这将改变血友病治疗的格局。先前,血友病患者需要频繁注射凝血因子,帮助凝血。但频繁的治疗给患者带来了不便,有时凝血因子的不足也不能完全杜绝出血的发生。此外,这种疗法的开销每年在25万到40万美元左右,价格不菲。
在BioMarin之外,UniQure,辉瑞,以及Spark Therapeutics也在开发治疗血友病的基因疗法。我们相信,距离首款血友病基因疗法的问世,已经不远了。
临床试验:KarMMA,NCT02514239
疾病领域:多发性骨髓瘤
研发公司:新基/bluebird bio;安进(Amgen)
免疫疗法已经彻底改变了许多癌症的治疗格局,而多发性骨髓瘤可能就是下一个得到革命性治疗的癌症类型。目前,许多公司正在开发靶向BCMA的CAR-T疗法。这种蛋白在骨髓内的致癌性B细胞上大量表达。通过靶向这些表达BCMA蛋白的细胞,我们有望改变血液癌症的治疗。
目前,我们在早期临床试验中看到了一些积极的成果,患者也取得了很好的缓解率。然而,研究人员们尚有一些问题有待解决,这包括了这些疗法的持续时间,以及它们能够治疗的患者群体有多大。
有些问题将在2019年得到解答。其中,bb2121的KarMMA临床数据将得到公布。新基与合作伙伴bluebird bio带来的这款疗法,在一切顺利的情况下,有望在2020年得到批准。而他们带来的一款改良过的疗法bb21217也已进入研发跑道。除此之外,南京传奇/强生,以及Poseida Therapeutics等公司带来的疗法,也正在快速研发之中。
值得一提的是,靶向BCMA的未必仅仅是CAR-T疗法。安进的AMG-420作为一款抗体药物,能够同时靶向T细胞和BCMA,从而将T细胞带到癌细胞附近,促进杀伤。目前,这款疗法的1期临床试验结果刚刚得到公布。更多数据将在2019年揭晓。
临床试验:PIVOT-2
疾病领域:实体肿瘤
研发公司:百时美施贵宝(BMS),Nektar Therapeutics
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