|观点|脐带血干细胞真能治疗儿童自闭症, 或安慰剂作用

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到今朝为止，儿童自闭症仍然没有效药物或方式治愈。所谓炊事疗法、特别饮食，甚至肠道微生物菌群疗法或许对某小我有些影响，然则从医学评估仍然是无明确疗效。一向都有人深信用干细胞治疗儿童自闭症。

让我们看看计较核心和存眷的问题：

从一个实际案例说起

4岁的Aaron被确诊有自闭症，妈妈Dorinda一向婉拒药物治疗和行为疗法，但进展测验其他立异方式。

Aaron的症状示意为反复行为，如手抖、持续肠胃不适、多动和对食物过敏。当Aaron9岁时，妈妈决意测验干细胞治疗。她的设法很简洁，进展为儿子做些新测验。

她来到位于巴拿马的一家干细胞研究机构，让Aaron列入那边的一项临床试验（注重：是临床试验，不是临床治疗！）。在此过程中，Aaron被输注了救助的脐带血干细胞。

在美国，脐带血干细胞用于治疗性研究仍属违法。所以，她只能带着孩子来巴拿马列入这项研究性治疗试验。每次就诊费1,800美元。

该研究机构的科学家曾在《干细胞转化医学》杂志上揭橥了小规模临床试验研究究竟，表明这种脐带血干细胞输注对于患有自闭症儿童是平安的。临床试验报道了20名自闭症儿童列入了临床试验，但那项试验并没有设计对照组（即自闭症儿童不接管干细胞治疗组）。

是以，从临床试验设计的金尺度看，无法评估临床治疗的有效性。然则，揭橥的研究究竟是：对于自闭症患儿的活动花样和社交行为有所改善。

该干细胞研究机构创始人，首席研究员Neil Riordan透露：该项治疗性视察究竟预示了潜在的临床结果。尽管有同业质疑让患者家庭自费列入临床试验是否相符伦理。但列入研究项目的家庭并不在乎这些。

回到文章起头时第一个问题：起原于其他人脐带血干细胞给患者输注是否平安？

早在2017年，杜克大学研究人员也揭橥过一项雷同研究项目，究竟显露从脐带血中提取干细胞给患者输注是平安的。

加州大学旧金山分校精神病学传授阿诺德·克里格斯坦评述说，若是不止一个研究团队申报究竟是相似，这也是一种互相验证。但这些究竟仅仅解说平安性。若是没有抚慰剂对照，干细胞是否对自闭症患者有疗效，仍然缺乏令人信服的科学证据。

干细胞治疗的抚慰剂感化

FDA已经核准干细胞应用于治疗血液疾病，包罗癌症，但不包罗自闭症。并且，FDA要求干细胞起原必需是来自脐带血或骨髓干细胞。

Dorinda说Aaron列入的临床试验招募了15名自闭症儿童，岁数在6—15岁，个中5个孩子退学了。孩子们每12周接管4次干细胞输注；持续了9个月治疗性研究试验。

凭据介入和实施该试验的研究人员表述，除了几名儿童感受轻度委靡或头痛和发烧，没任何副感化或严重不良回响。家长们自我视察的景遇是：孩子的强逼行为和抽搐次数削减了。

纽约哥伦比亚大学神经病学传授J V. Weele认为，家长支出列入临床试验的费用，其临床试验抚慰剂效应会被放大，因为家长投入了时间、精神和钱。家长和研究人员都知道孩子在接管干细胞治疗，稀奇是怙恃进展看到有疗效(或抚慰感化)。

Dorinda说，实际上临床试验是免费，但在临床试验项目之外，该机构向家长们收取了7200美元用于支出治疗之外的其他费用；此外，小我观光和其他费用加起来总计2万美元。比拟之下，是能够接管的。

到今朝为止，该临床试验的独一究竟和证据是，像如许的干细胞治疗对于患者是平安的，但治疗结果若何，仍是有必然贸易衬着的故事或轶事吧。

Dorinda说，Aaron示意出了必然的沟通能力，而且第一次可以本身集中精神完成一个100件Lego组装游戏。Dorinda说，尽管如今的干细胞治疗没有科学依据，但她还会再做一次。因为这是她作为母亲独一能为儿子做的事情——一直地测验新的治疗方式。

比来，美国FDA警告了一家干细胞诊所，之后该诊所被本来的患者告状说“坑蒙患者，过度宣传治疗结果”。