干细胞技术 有望成为自闭症儿童的欢乐颂

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有的时候,

我不是不喜欢和同伙玩,

而是不知道怎么玩,

能够教教我么?



2007年12月结合国大会经由抉择,从2008年起,将每年的4月2日定为“世界自闭症存眷日”,以提高人们对自闭症和相关研究与诊断以及自闭症患者的存眷。


在70年月之前,自闭症非常罕有,每10万人里也只能诊断出几小我罢了,从90年月起头,自闭症的诊断率快速上升,到了21世纪,按照美国疾病中心(CDC)的数据,每68小我傍边就有一个是自闭症,更激进一点的猜测是每45小我里就有一个是自闭症。


最早系统描述和诊断自闭症的是美国约翰霍普金斯大学的大夫利奥 . 坎纳(Leo Kanner),坎纳大夫是犹太人,出生在奥地利,1924年移民到美国(按照他本身的说法,若是不去美国,他十有八九会死在纳粹集中营里)。1943年他在一篇论文里最早描述和界说了自闭症,论文里剖析了11名儿童病例,这些病例的配合特点就是他们不肯意跟其他人有任何互动行为,当怙恃把他们抱起来的时候,他会连结原有的僵硬身形,不会像通俗孩子一般“贴”或许“裹”在爸爸妈妈身上。


1988年达斯汀 . 霍夫曼和汤姆 . 克鲁斯联袂表演的《雨人》让千万万万的人对自闭症有了最直接的熟悉。


自闭症究竟是个什么鬼?


自闭症(发育障碍类疾病)一样指儿童伶仃症,起病于婴幼儿期,首要示意为分歧水平的言语发育障碍、约有3/4的患者伴有显着的精神发育迟滞。自闭症患者,平日被称为“星星的孩子”,他们无法与家人或伙伴有效沟通,还有很多反复刻板等行为指征。这种先本性的神经发育疾病困扰着全世界难以数计的孩子和他们的家庭, 据估量,今朝全球约有3500万人患有自闭症,而在我国的自闭症患者达到了150万,这一宏大的数字后背,是一百五十万张渺茫、疑心、哀悼的面庞。



英国一个慈善整体——Autistica发布的一份申报,患有自闭症谱系障碍的人群平均寿命比通俗人短18年。同时患有自闭症谱系障碍和智力障碍的人会作古得更早,平均比通俗人早大约30年。


据认识,今朝尚未有针对自闭症治疗的有效药物及治疗手段,临床首要经由教育练习、心理疗法、音乐疗法、游戏疗法、中医疗法以及某些药物辅助治疗等传统方式,改正患者的非常行为,促进患者正常成长,使其把握一些根基的生活和进修花样,具备必然的生活自理能力。然则这些传统的治疗手段,仅能使少少数的患者回来社会,回来后也只能进行一些言语交流较少、机械反复性较高的工作,大部门患者仍然处于生活难以自理的状况。并且这些传统的治疗方式耗时辛苦,还需要患者家庭以及社会支付难以承受的精神和经济方面双重的伟大压力。


自闭症研究中的干细胞疗法



2009年,山东省交通病院神经内科细胞治疗中心的刘敏大夫等人对42例自闭症患者进行干细胞治疗,总有效率达70%以上,显着高于对照组的传统康复练习治疗,。并且并无任何副感化。



而湖北医药学院的杨华强大夫对两名病程离别为7年和9年、经由常规治疗结果欠佳的患者进行干细胞治疗,两名患者治疗后较治疗前显着好转,移植过程中及治疗后未显现严重的并发症和显着的不良回响。


美国CNN电视台在2017年报道了佛罗里达州罗克利奇市的一个脐带血干细胞减轻儿童自闭症症状与行为的临床试验。


脐带血干细胞被用于大约80多种分歧疾病的治疗,包罗癌症和血液疾病。如今,一个临床试验申报表明,他们或者会匡助自闭症儿童康复。固然这仅仅只是一项试验,然则引起了极大的存眷。



乔安妮·库尔兹伯格(Joanne Kurtzberg)博士是国际有名的儿童血液学、肿瘤学、脐带血保留和移植,以及脐带血在细胞治疗及再生医学新应用方面的专家,在曩昔的20年里,乔安妮·库尔兹伯格在杜克大学竖立了一个世界著名的治疗儿童癌症、血液疾病、免疫缺陷、血红卵白疾病和遗传性代谢疾病的儿童移植治疗中心。2010年,乔安妮·库尔兹伯格又在杜克大学竖立了朱利安罗伯逊细胞和移植治疗中心。


“脐带血是胎儿娩出、脐带结扎并离断后残留在胎盘和脐带中的血液,个中含有多种类型的细胞。”库尔兹伯格博士透露,“我们进展这些细胞有助于重建大脑保持。”



在库尔兹伯格博士及其团队的临床试验中,包罗5岁起头接管治疗的格雷西在内,70%的自闭症儿童都获得了改善。


“相较接管临床试验前,患儿一天75%的时间受自闭症的影响,接管临床试验后,降到了10%。不管是(脐带血)干细胞的感化照样天然进展,格雷西的确发生了转变,这在曩昔是不可思议的。”吉娜的母亲说。


固然还没有完全治愈,但我认为她的各类能力正在曲线上升。”格雷西的父亲韦德·格雷戈里透露。


研究人员说,固然这是一个小的Ⅰ期研究,只是为了表明治疗过程是平安的,但他们已经向格雷戈里一家发出Ⅱ期研究的邀请,进展能给吉娜带来更大的转变。


今朝还没有针对自闭症的特效药,但的确有一些自闭症患者需要服药,但那些药物是为了应对自闭症的伴生症状,好比癫痫,焦虑以及多动症的,对自闭症的焦点问题,即社交沟通障碍和刻板行为并没有改善感化。


本篇整顿的研究案例,均显露出干细胞手艺在自闭症治疗研究上所显现出的前景,不外干细胞对自闭症的治疗今朝还处于初级阶段,医学工作者们仍在科研与临床实验范畴中起劲奋战。进展有一天,我们抬首远眺,弥望的都是孩子们甜甜的笑脸,世界上不再有一颗“小孤星”。


参考资料:

1.刘学兰,李艳月.自闭症儿童的教育与干涉.广州:暨南大学出书社,2012.4:2.

2.张锐波,顾教伟.初步商量脐血干细胞治疗赤子伶仃症.浙江临床医学,2015,17(1): 149-151.

3.刘敏,吕涌涛,郇英等.脐血单个核细胞和脐带间充质干细胞治疗儿童伶仃症的平安性与有效性.中国组织工程研究与临床康复,2011,15(23):4359-4362.

4.杨华强,张荣环,李贞艳等.脐血干细胞和脐带间充质干细胞结合移植治疗自闭症.现代中西医连系杂志,2012,21(30):3307-3308.

5. Bradstreet JJ, Sych N, Antonucci N, et al.Efficacy of fetal stem cell transplantation in autism spectrum disorders: an open-labeled pilot study.Cell Transplant. 2014,23 Suppl 1:S105-S112.

6. 2107.4.18干细胞疗法为自闭症患者带来进展-四川在线



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