2019年生物医药Mamp;A市场中，哪些公司值得关注？

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生物医药领域的M&A市场在2019年可以说来了个“开门红”，一月初在百时美施贵宝（BMS）宣布收购新基（Celgene）后四天，礼来（Eli Lilly and Company）公司宣布收购Loxo Oncology。这两条新闻让人们对2019年生物医药领域的M&A活动充满期待。

在年初的摩根大通医疗健康大会（JPM）上，礼来公司的首席执行官David A. Ricks先生表示，他预计在2019年生物医药领域的M&A将会增加。选择收购对象需要考虑的因素很多，公司的市值，产品的销量等等都是影响收购的因素。然而，David A. Ricks先生强调，选择收购对象的关键在于该公司产品的独特性。

那么哪些生物医药公司在2019年是备受关注的收购目标呢？日前，Genetic Engineering and Biotechnology News（GEN）生物医药领域资深编辑Alex Philippidis先生发表的一篇文章列举了他认为值得关注的10个生物医药公司，我们今天来看一看这些公司的哪些产品令人关注。

Alexion是一家专注于治疗罕见病的临床期生物医药公司。目前该公司已经上市的产品是Soliris（eculizumab），治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）、和全身性重症肌无力（gMS）。去年12月，该公司的Ultomiris（ravulizumab）获得FDA批准治疗PNH，ravulizumab与eculizumab都是抑制C5补体蛋白的人源化单克隆抗体。Ravulizumab的优势在于它的稳定性更高，只需每8周接受一次静脉注射就可以控制C5活性。Ravulizumab近日在治疗aHUS的3期临床试验中也达到了主要终点，有望进一步扩展适应症。

去年，Alnylam的RNAi疗法Onpattro（patisiran）获得FDA批准上市，这是第一款获得批准的RNAi疗法，开创了RNAi疗法研发方面的里程碑。据Alnylam的统计，在去年第四季度，全世界有大约550名患者接受了Onpattro的治疗。除了这款获批疗法之外，Alnylam还有两款在研疗法处于后期临床开发阶段。

其中，givosiran通过靶向氨基乙酰丙酸合成酶1（ALAS1），可以治疗急性肝性卟啉症（AHP）。另一款在研疗法是inclisiran，它通过靶向PCSK9来治疗高胆固醇血症。去年9月，Alnylam公布了givosiran在治疗AHP患者的ENVISION 3期试验中获得的积极中期结果。该公司计划在今年基于ENVISION试验的完整结果向FDA递交新药申请（NDA）。

Amarin公司的主打产品Vascepa（icosapent ethyl）在2012年获得FDA批准，作为辅助疗法降低严重高甘油三酯血症患者的甘油三酯水平。去年，该公司宣布，Vascepa在名为REDUCE-IT的3期临床试验中表现出降低心血管疾病风险的显著效果。Vascepa可以将患者第一次出现主要不良心血管事件（MACE）的风险相对降低25%。该公司计划在今年第一季度结束之前，向FDA递交补充NDA申请。Vascepa有潜力为更多心血管疾病患者造福。

在近日举行的JPM年会上，BioMarin的首席执行官Jean-Jacques Bienaimé先生重点提到了该公司在今年可能达到的研发和监管里程碑。它们包括通过加速批准途径，在2019年下半年为valoctocogene roxaparvovec递交生物制剂许可申请（BLA）。这是一款靶向凝血因子VIII的基因疗法，用于治疗A型血友病。该公司治疗软骨发育不全儿童患者的vosoritide目前正在3期临床试验中接受检验，顶线数据有望在今年年底公布。

该公司治疗苯丙酮尿症（PKU）的酶替代疗法Palynziq（pegvaliase）已经在去年获得FDA的批准，欧盟预计将在今年年中对是否批准Palynziq在欧盟的上市申请做出回复。

阿斯利康收购TESARO和该公司的PARP抑制剂Zejula的举动增强了业界对Clovis的关注，因为Clovis公司同样拥有一款PARP抑制剂Rubraca（rucaparib）。Rubraca已经获得FDA批准治疗携带有害BRCA基因突变的卵巢癌患者，并且可以作为维持疗法治疗对铂基化疗产生反应的卵巢癌患者。这款疗法的适应性有可能进一步扩大，在治疗晚期前列腺癌的TRITON2 2期临床试验中，初步结果表明，Rubraca在携带BRCA1/2基因突变的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者中能够达到44%的确认客观缓解率。去年10月，FDA也授予它突破性疗法认定，用于治疗这一患者群。

吉利德科学的研发管线中，用于治疗中重度活动性类风湿关节炎（RA）的filgotinib在名为FINCH2的3期临床试验中达到了主要终点。这是一款JAK1抑制剂，在去年公布的试验结果表明，它可以缓解对其它RA生物制剂疗法反应不良患者的RA症状，并且具有良好的安全性。在今年第一季度吉利德科学预计会公布更多FINCH临床试验的结果，有望进一步确认filgotinib的疗效和安全性。

另一款广受业界关注的在研药物是治疗非酒精性脂肪肝（NASH）的selonerstib，这一疗法的2/3期临床试验结果有望在今年上半年公布。

GBT公司开发的治疗镰状细胞贫血症（SCD）的voxelotor在临床3期试验中达到了试验的主要终点，65%接受剂量为1500 mg voxelotor治疗的SCD患者的血红蛋白水平提高超过1g/dL，而对照组达到这一标准的患者只有10%。这一统计显著且具有临床意义的改善让FDA同意GBT可以使用加速批准途径来递交voxelotor的NDA。在今年的JPM大会上，GBT表示该公司预计在今年下半年递交voxelotor的NDA。

Incyte公司的重磅JAK抑制剂Jakafi（ruxolitinib）已经获得FDA批准治疗真性红细胞增多症和骨髓纤维化。该药物治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（GVHD）的补充NDA已经被FDA授予了优先审评资格，该申请的PDUFA日为今年2月24日。该公司与礼来公司合作开发的RA疗法Olumiant（baricitinib）也有可能进一步扩展其适应症。这款JAK1/2抑制剂目前在3期试验中检验治疗红斑狼疮的疗效，并且在2/3期试验中治疗严重斑秃。

Neurocrine的产品包括治疗迟发性运动障碍的Ingrezza（valbenazine）。去年7月，FDA批准该公司与艾伯维（AbbVie）合作开发的Orilissa（elagolix）上市，用于治疗子宫内膜异位症。这是首款专门用于治疗中重度子宫内膜异位症的口服促性腺激素释放激素（GnRH）拮抗剂。

Portola公司的Andexxa是一款经过改造的重组人类凝血因子Xa蛋白，用于治疗接受抗凝血药物（rivaroxaban或apixaban）治疗后出现危及生命或无法控制的大出血患者。由于接受抗凝血药物治疗的患者群人数不断增加，这些患者需要一款疗法在紧急情况下能够逆转抗凝血药物的作用。去年年底FDA批准Portola公司使用第二代制造工艺生产Andexxa，这意味着该公司可以扩大Andexxa的生产规模。

参考资料：

[1] 10 Takeover Targets to Watch in 2019. Retrieved January 28, 2019, from https://www.genengnews.com/a-lists/10-takeover-targets-to-watch-in-2019/

[2] 3 Upcoming Readouts for Gilead Sciences You Don't Want to Miss. Retrieved January 29, 2019, from https://www.fool.com/investing/2019/01/23/3-upcoming-readouts-for-gilead-sciences-you-dont-w.aspx

[3] FDA OKs Large-Scale Commercial Production of Andexxa. Retrieved January 29, 2019, from https://www.specialtypharmacytimes.com/news/fda-oks-large-scale-commercial-production-of-andexxa

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