国内70万一针的特效药国外只卖200多？天价药救命难，问题在哪里

起原 | 金融投资报

在《我不是药神》引起热议许久之后，近日，一则有关“天价孤儿药”的新闻再度成为人们热议的核心。

个中，一款名为诺西那生钠（Spinraza）的罕有病特效药“一针的价钱竟然高达70万元。有网友从澳洲认识到，在本地该药一针价钱只需要41澳元，约合人民币280元”的说法，很快引起存眷，并有敏捷登上热搜。

新闻也引来无数网友好奇，国表里如斯大的价钱差距，岂非是又有黑心中央商在从中“赚差价”？同时，通俗人面临“天价”救命药，又该若何寻找出路？

200多元一针进口药卖70万？

“孤儿药”太贵难“救命”

针对罕有病的特效药又称“孤儿药”，报道中这款“孤儿药”针对的罕有病叫做脊髓性肌萎缩症(Spinal Muscular Atrophy，SMA)，是一种罕有的遗传性神经肌肉疾病，在新生儿中发病率约为 1/6000-1/10000。凭据起病岁数和活动里程的获得情形，SAM分为SMA-I型、II型、III型和IV型，若是不进行治疗，大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁。

查询资料发现，这种罕有病国内虽对照轻易诊断出来，但在诺西那生钠上市之前，倒是历久无药可治，甚至全世界局限内，对SMA的治疗办法也仅限呼吸支撑、营养支撑、骨科矫形等辅助治疗。

直到2019年2月22日，诺西那生钠打针液正式获得国度药品监视治理局核准，用于治疗5q脊髓性肌萎缩症(SMA)，并成为中国首个治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的药物，整个审批周期不到6个月（173天）。

彼时，诺西那生钠打针液的高价便已“赫赫有名”，还有报道称其创下中国药品售价新记载：在国内售价则达到每支69.7万元！

对比美国，该药订价为每针12.5万美元（约87万元人民币），首年需要打针6次，治疗费用约75万美元，第二年的费用降低一半至37.5万美元。

而网传的诺西那生钠“在澳大利亚卖41美元”的说法，实际并禁绝确。

凭据资料，诺西那生钠打针液此前被纳入澳大利亚药品..规划，当局采购单支价钱为11万澳元（约55万元人民币），报销后自费的部门为41美元，并非售价41美元。

如斯看来，诺西那生钠的高价，并非黑心中央商赚差价，而是真有如斯高的订价，并且它还不是订价最高的……

相对于诺西那生钠需要每年持续治疗的药物，国际上还有一款叫“Zolgensma”的药物能够一次性治疗SMA，但价钱倒是“天价中的天价”，达210万美元（约1500万元人民币），而该药仅在欧盟、美国、..等上市。

作为..国内价钱最贵的药物，该药在..的价钱为1.67亿日元（约1100万元人民币），于2020年5月由..厚生劳动省列为民众医疗保险适用对象。

面临此前难以治疗的罕有病，特效药显现的新闻无疑是不少家庭的救命稻草，但“救命药”的价钱，却已然高到了一样家庭肩负不起的水平……

有病院大夫透露，其每年收治相关患儿家庭中，99%都支出不起诺西那生钠打针液的费用，只能接纳保守治疗。

那么，国外已有国度和区域将之纳入医保，为何国内却没有动作？而将救命药价钱订价如斯之高，药企是不是也该“背锅”呢？

为何药企难降价

医保难纳入？

跟着更多新闻曝出，人们的计较核心也在络续分化。

8月5日，#医保局回应一针药卖70万#成为热搜话题。相关部门工作人员回应称，客岁起头国度就在和药企商洽，但因药物价钱下不来，就始终没法子进入到医保目录。因为国度医保局制订的医保目录适用于全国各地，是以需确保进入医保目录的药各处所都能用得起。

换言之，这是考虑到部门欠蓬勃区域基金或者肩负不起相关高价药，若是强行纳入国度医保目录，或者导致该区域保障不了其他根蒂疾病，还或者造成处所经济压力。

这种情形下，有人起头为社保“叫屈”，说这并非“不作为”。

8月6日，诺西那生钠的研发和制造商渤健（BioGen）回应透露，凭据国度相关划定，列入2019年国度医保商洽的药品必需是2018年12月31日前获得核准的药品。但诺西那生钠打针液是在2019年被核准在中国上市，是以不相符相关要求。

对此也有业内子士透露，这是因为国外引进的药物，稀奇是针对罕有疾病的药物，需要必然时间磨练是否真的有效，最终可否纳入医保目录，也由国度医保局决意。

事实上，固然部门“孤儿药”未纳入全国性的医保目录，也已有部门区域已对此睁开了动作。

如浙江方面就在2019岁尾出台有关“罕有病用药保障机制”的处所新政：竖立浙江省罕有病用药保障基金，资金起原按每年每人2元尺度出自傲病保险基金，而罕有病患者每年用药依据年度费用按比例报销，小我自付费用上限为10万。

另一方面，也有概念透露，不克把“高价”的锅全都甩给药品研发公司，因为研发成本摆在那边。

有资料显露，前文提到出售价钱1500万元药剂的诺华制药，在1997-2011年间的总研发费用为836亿美元，但最终被核准上市的新药仅21种，平均每个新药的研发费用约40亿美元，且不是每个新药都能卖到40亿美元收回成本。

在剖析看来，研发小规模人群的治疗方案，对于制药企业来说，存在这高失败率和高研发成本，获利预期较低，风险较大等问题。

这种情形下，药企若是不克在专利期内收回成本，取得回报，则有或者不会再去研发“孤儿药”。

引进药品、纳入医保加快

还需更多支撑自立立异研发

研发成本高，并不料味着药企就能够“漫天要价”，像是此次诺西那生钠的价钱“谈不下来”，就有相关人员回应称是因为“该药处于垄断状况”。

换言之，若是能引入其他企业一路竞争，药价想要降下来也并非弗成能。像早前就有国内厂家生产的药品，在纳入医保目录的竞争中击败药品原研厂家，据传药价为原研药的八分之一。

而以诺西那生钠为例，固然早前是独一可以治疗SMA的药物，但眼下也已然显现了竞争者，固然竞争者是一次性治疗，价钱今朝更贵……

另一方面，部门新药处在专利珍爱期时，其他厂商不得进行仿制，如斯才能包管相关企业有机会获得研发收益，是药企研发新药的动力之一。且雷同印度强行仿制专利期内新药的政策，在国际争议很大，国内虽也有药品专利强制许可轨制，但也仅限于紧要状况，至今未有强制许可的先例。

是以也有概念透露，今朝不少“孤儿药”都把握在国外公司手中，且处于垄断地位，想要打破这种局势，国内也有需要多加支撑相关药物的自立立异研发。

事实上，此次事件还引出了不少医药相关专业学生的吐槽：“学药”之后就业偏向渺茫、卒业搞研究工资不如发卖……

好在，近年来国内也在“孤儿药”的研发、引进、纳入医保等方面，推出了更进一步的办法。

2018年5月，国度卫生健康..、科学手艺部、工业和信息化部、国度药品监视治理局、国度中医药治理局等五部门结合制订了《第一批罕有病目录》，这也是国内首次对罕有病进行明确。第一批纳入目录的罕有病共121种，脊髓性肌萎缩症就在个中。

业内子士透露，对医保等当局部门来说，纳入目录内的病种在优先审评审批、免临床试验或有前提审批等方面有了依据，对将来制订和完美罕有病相关医疗保障轨制也供应了参考。

此外，目录也将加快“孤儿药”在国内的上市，国内药企也将比以往更有积极性去自立立异研发“孤儿药”。

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