▎药明康德内容团队编纂

2020年已经由去了一半，在新冠疫情囊括全球的情况下，生物医药财富在开展已有研发的同时，也全力投入了针对COVID-19的检测、疗法、和疫苗研发傍边。在我们迈入2020的第三季度之际，多款针对新冠病毒的疫苗已经起头报道人体试验的初步究竟，而瑞德西韦和地塞米松也在大型临床试验中示意出治疗重症患者时的疗效。瞻望第三季度，将有更多公司报告COVID-19相关的研发进展，例如Moderna公司将揭橥关于其mRNA疫苗1期临床试验究竟的科学论文。在新冠中和抗体研发范畴，再生元（Regeneron）、Vir Biotechnology、和礼来（Lilly）都将发布各自斥地的中和抗体在人体试验中的初步究竟。

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除了与COVID-19相关的研发进展以外，本文列出了部门第三季度值得存眷的临床及监管进展，它们或者为患者带来厘革性立异疗法。

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监管进展

罗氏：治疗脊髓性肌萎缩的首款口服疗法

今朝，治疗脊髓性肌萎缩（SMA）症的获批疗法包罗渤健（Biogen）的反义寡核苷酸疗法Spinraza和诺华（Novartis）的基因疗法Zolgensma。而在本年第三季度，SMA患者有望迎来第一款治疗这一严重神经肌肉疾病的口服疗法。罗氏的SMN2剪接调节剂risdiplam有望在8月24日之前获得FDA的复原。它为SMA患者供应了一种口服的治疗选择，并且这款立异疗法除了被核准治疗病情最为严重1型SMA患者以外，还或者获批治疗更为普遍的另外类型SMA患者。日前中国国度药监局药品审评中心（CDE）公示显露，risdiplam的新药上市申请拟纳入优先审评，有望加速这款立异疗法在中国的上市速度。

BioMarin：首款治疗A型血友病的基因疗法

BioMarin Pharmaceutical公司斥地的基因疗法valoctocogene roxaparvovec已经获得美国FDA授予的优先审评资格，估计将在本年8月21日之前获得复原。若是获得核准，这将是治疗血友病的首款基因疗法。日前，活着界血友病联盟虚拟峰会上发布的最新历久随访究竟表明，在接管一次性治疗4年之后，患者仍然不需要接管另外预防性疗法。

渤健：阿尔茨海默病在研疗法有望递交上市申请

渤健客岁10月发布其治疗阿尔茨海默病（Alzheimer’s disease，AD）的在研疗法aducanumab的进一步数据剖析，而且公布将向FDA递交生物成品许可申请（BLA）。因为AD范畴十几年来，尚未显现美国FDA核准的新药，aducanumab的监管历程也吸引了业界的普遍存眷。渤健在本年4月的季报新闻发布会上透露，将在本年炎天与FDA接见，并估计在第三季度完成aducanumab的BLA递交。

临床进展

阿斯利康：肝癌一线疗法或者再获冲破

本年5月，罗氏的重磅PD-L1按捺剂Tecentriq（atezolizumab）与Avastin（bevacizumab）联用，获得FDA核准一线治疗无法切除或转移性肝细胞癌（HCC）患者。这是十几年来，与以前尺度疗法比拟，首个改善患者总生存期和无进展生存期的治疗方案，是肝癌治疗范畴的重大冲破。

而阿斯利康（AstraZeneca）公司的HIMALAYA临床试验的顶线究竟有望在第三季度发布。在这项3期临床试验中，PD-L1按捺剂Imfinzi（durvalumab）作为单药，或与CTLA-4按捺剂tremelimumab联用，用于一线治疗晚期肝细胞癌患者。Imfinzi和tremelimumab组成的组合在治疗肝细胞癌患者的2期临床试验中已经示意出精巧的抗癌活性。这一3期临床试验将磨练它们与尺度疗法比拟，可否提高患者的总生存期。若是试验究竟积极，它们或者为肝细胞癌患者供应一款双免疫搜检点按捺剂治疗选择。

百时美施贵宝：长效FGF21雷同物可否成为治疗NASH的新进展

非酒精性脂肪性肝炎（NASH）疗法研发近年来吸引了业界的普遍存眷，然而多款在研疗法在后期临床试验中没有获得预期的究竟。近日，Akero Therapeutics公司公布了在研疗法efruxifermin在2a期临床研究中的积极究竟。这款模拟FGF21活性的在研药物在临床试验中将48%的NASH患者肝脏纤维化水平改善至少一级。同时，它还示意出改善患者体重、血糖掌握和血脂非常等归并症的潜力。

百时美施贵宝（BMS）公司的FALCON 1和FALCON 2临床试验究竟有望进一步为靶向FGF21旌旗通路在治疗NASH中的感化供应证据。在名为FALCON 1的随机双盲，含抚慰剂对照的2b期临床试验中，BMS斥地的聚乙二醇化FGF21雷同物pegbelfermin单药治疗成人NASH患者。这一试验的顶线究竟估计在第三季度发布。

Turning Point: 新一代TKI有望成为又一款“不限癌种”疗法

Turning Point Therapeutics公司斥地的repotrectinib是一种按捺ROS1、TRK和ALK活性的广谱新一代TKI。它可以战胜多种对另外TKI发生抗性的基因突变，杀死携带ROS1或NTRK基因融合的多种肿瘤细胞，因而有潜力治疗ROS1阳性的NSCLC，以及ROS1、NTRK和ALK阳性的实体瘤。它已经被FDA授予快速通道资格，用于治疗ROS1阳性晚期非小细胞肺癌患者。

这款精准疗法今朝在名为TRIDENT-1的要害性2期临床试验中接管磨练，试验初步顶线究竟或者在第三季度发布。

Iovance：要害性临床试验数据将支撑本年递交监管申请

Iovance Biotherapeutics公司斥地的肿瘤浸润T细胞疗法lifileucel（LN-144）今朝在要害性2期临床试验顶用于治疗晚期黑色素瘤患者。在本年ASCO年会上发布的最新数据表明，汇集队列2和队列4患者的数据，总计134经治患者中，lifileucel达到34.3%的总缓解率，包罗3名完全缓解，43名部门缓解，疾病掌握率达到76.1%。在中位随访时间为10.6个月时，中位缓解持续时间尚未达到。从这一要害性临床试验获得的数据将支撑Iovance在本年递交监管申请。Lifileucel有望成为FDA核准的首款肿瘤浸润T细胞疗法。

安进：KRAS按捺剂估计在治疗非小细胞肺癌方面首先获得冲破

安进公司斥地的KRAS G12C按捺剂sotorasib（AMG-510）是首款发布临床试验究竟的KRAS按捺剂。在客岁的世界肺癌大会上揭橥的1期临床试验数据表明，在治疗携带KRAS G12C突变的难治性晚期NSCLC患者时，剂量为960 mg/天的sotorasib可以达到54%的部门缓解率和100%的疾病掌握率。

Sotorasib单药治疗NSCLC患者的要害性2期临床试验已经完成患者..，在本年下半年有望获得顶线究竟。这一究竟或者支撑sotorasib经由加快核准渠道递交新药申请。它或者成为首款获得FDA核准的KRAS按捺剂。 

参考资料：

[1] The biotech scorecard for the third quarter: 14 stock-moving events to watch. Retrieved July 1, 2020, from https://www.statnews.com/2020/06/30/biotech-scorecard-q3-2020/

[2] Crucial clinical data are expected in the third quarter for small to mid-sized players including Beigene, Turning Point, Intra-cellular and Immunovant. Retrieved July 1, 2020, from https://www.evaluate.com/vantage/articles/events/company-events/important-catalysts-approach-smaller-biotechs

[3] Third-quarter events to watch for large drug makers. Retrieved July 1, 2020, from https://www.evaluate.com/vantage/articles/events/company-events/third-quarter-events-watch-large-drug-makers

[4] Rare diseases dominate catalysts for the smallest companies. Retrieved July 1, 2020, fromhttps://www.evaluate.com/vantage/articles/events/company-events/rare-diseases-dominate-catalysts-smallest-companies

[5] Roche provides regulatory update on risdiplam for the treatment of spinal muscular atrophy (SMA). Retrieved July 5, 2020, from https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2020-04-07.htm

注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案介绍。如需获得治疗方案指导，请前去正规病院就诊。

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