梅斯医访谈 | FDA真实世界证据框架

2018-12-12 01:22:36

梅斯医访谈 | FDA真实世界证据框架

[原文来自：www.ii77.com]

梅斯医访谈 | FDA真实世界证据框架 [好文分享：www.ii77.com]

导语：梅斯医访谈（MedSci Interview, MSI）致力于分享医学专业知识，传播医学前沿观念。

2018年12月6日，FDA重磅宣布《真实世界证据方案框架》，为实现RWE支持药品审批决策的目标提供了一个相对清晰的路线图，十分明确指出RWD与RWE的区别，以及如何正确、客观看等RWE。

真实世界研究的概念相对较新，自然引发广泛关注；但是因为其特征复杂，因此，很容易被误导。

此前，国内有很多相关的指南或共识出现，有一些指南或共识将RWE扩大化，变成涵盖一切，包罗万象的研究形式；也有一些将RWE缩小为以实用性随机对照研究（PCT）为主的研究形式，这些都是不全面的。

关于FDA最新发布的《真实世界证据方案框架》，我们对梅斯医学董事长张发宝博士进行专项访谈，看看他对真实世界研究有哪些独到的看法：

张发宝博士

梅斯医学创始人

担任新华医院临床研究中心顾问、 CROU理事、 CRO联盟理事。

曾参与并指导大量的临床研究课题，推动研究成果发表在JAMA、JAMA Oncology、JACC等国际顶级刊物上。

RWE质量评价：数据质量是核心

基于大量数据形成的RWE，能否代表真实世界的情况？

在此前RWE或RWD的讨论中，往往只关心数据的规模，而忽视了数据质量本身。甚至把数据等同于证据。这次FDA针对RWD数据的准确性、完整性以及研究问题相关性进行了总结。这也是目前大数据面临的核心挑战，明确只有高质量的数据才可能产生高质量的证据。

有效性评价：RWS局限性较大

RWS能否对药物有效性进行评价？

明确说明金标准仍然是经典的随机对照研究，除非在罕见病，很难获得足够多样本的情况下。

而RWD，即使进行倾向评分、疾病风险评分等统计学方法控制部分混杂偏倚，但是仍然存在大量的混杂偏倚，因此，即使采用这些方法进行统计分析，仍然很难用于药物有效性确证性评价。