FDA新批准途径下第一款抗生素上市，治疗难治性肺炎

▎药明康德/报道

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日前，美国FDA宣布，通过加速批准途径，批准Insmed公司研发的Arikayce上市，用于治疗因为鸟分枝杆菌复合体（mycobacterium avium complex, MAC）感染导致的肺炎。这些患者对常规治疗方法没有反应。值得一提的是，这是FDA通过抗菌和抗真菌药物有限人口途径（Limited Population Pathway for Antibacterial and Antifungal Drugs， LPAD）批准的第一款抗生素。

MAC是一种非结核分枝杆菌（NTM），常见于水和土壤中。 MAC患者的症状包括持续性咳嗽，疲劳，体重减轻，盗汗，偶尔呼吸急促和咳血。 NTM感染为慢性肺病，随着时间的推移，患者症状逐渐加重，并且可能出现肺功能显著下降，可能需要长期住院。

Arikayce是Insmed公司研发的一种吸入性阿米卡星（amikacin）配方。 阿米卡星是治疗NTM感染的一种抗生素，但是以往它通过静脉注射给药，因而存在较严重的毒副作用。Arikayce使用Insmed独创的脂质体技术将阿米卡星用脂质体包裹起来，直接吸入肺部。药物可以在肺部被NTM感染的巨噬细胞吸收，这种给药方式一方面增强了药物吸收，同时也减少了阿米卡星的全身性毒副作用。该药物已经获得FDA授予的突破性疗法认定，同时它还获得了快速通道资格，孤儿药资格，优先审评资格和合格传染病产品（QIDP）资格。

▲CONVERT临床试验主要终点数据（图片来源：Insmed官网）

Arikayce的安全性和有效性在名为CONVERT的临床研究中得到了验证。在这项随机对照临床试验中，一组患者接受Arikayce与标准抗生素疗法构成的组合疗法的治疗，而对照组接受标准抗生素疗法的治疗。试验结果表明，在接受治疗后6个月，Arikayce治疗组的患者中29%的患者连续三个月在痰液培养中没有分枝杆菌生长，而对照组这一数值只有9%。

LPAD是FDA新设立的批准途径，旨在促进抗生素和抗真菌药物的研发，这些药物用于治疗在有限患者群中出现的严重或危及生命的感染。这一批准途径支持精简的药物临床研发项目，它们可能包括更少数目的临床试验，临床试验耗时可能更短，临床试验招募的患者数可能更少。而且研究可以使用能够预测临床疗效的替代终点来获得批准。

▲FDA局长Scott Gottlieb博士（图片来源：FDA官网）

“随着细菌对现有抗生素的抗药性继续增长，我们需要鼓励治疗抗性感染的药物的研发。这意味着使用创新工具来精简研发过程，并且鼓励向这一领域的投入，”FDA局长Scott Gottlieb博士说：“本次批准是使用LPAD途径批准的第一款药物。它代表着一个重要的政策性里程碑。这一途径旨在刺激治疗缺乏有效疗法的感染的药物研发。我们已经看到很多公司对使用这一新途径感兴趣。我们希望它能够促进在有限患者群中治疗严重或危及生命的感染的药物研发和批准。这些患者仍然有未被满足的医疗需求。”

参考资料：

[1] FDA approves a new antibacterial drug to treat a serious lung disease using a novel pathway to spur innovation. Retrieved October 1, 2018, from http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm622048.htm

[2] Insmed. Retrieved September 30, 2018, from http://www.insmed.com/

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