基因疗法将脑胶质细胞编程为新神经元, 阿兹海默症有救了

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一种新基因疗法可以将脑神经胶质细胞转变为功能性神经元，从而有助于中风患者或阿尔茨海默氏症患者，或帕金森病患者等中枢神经系统疾病修复受损伤或退行性病变的大脑。

美国宾夕法尼亚州立大学Dr. Gong Chen 教授领导的研究小组开发了一种新基因疗法。

在一系列动物实验中，完成了重新编程神经元周围的胶质细胞。当神经元死亡时能激活胶质细胞并将它们转化成为健康的、功能性神经元细胞。

上周，宾夕法尼亚州立大学生命科学系主任Dr. Verne M. Willaman和 Dr. Chen在美国神经科学学会年公布了该项最新研究结果，引起了业界关注。

他们表示这些是初步实验结果，需要更多实验再确认结果。他们希望应用新的基因编辑技术最终实现帮助患有脑损伤和退行性神经系统疾病的患者，特别是阿尔茨海默症或帕金森病患者。

Chen教授说，对于严重的神经系统疾病，如中风、阿尔茨海默症和帕金森病等，目前尚无有效治疗方案，大批患者急需医治。而脑神经元死亡和丢失是造成大脑等中枢神经系统功能缺陷的最直接诱因。

因此，仅仅针对中枢神经退行性疾病的神经细胞信号传导途径而不考虑再生新神经元，对于恢复大脑功能不可能是最有效疗法。

在人脑中除了神经元外，还包括大量神经胶质细胞。神经胶质细胞围绕着每个神经元，起着支持大脑细胞的功能。Chen教授说，这些神经胶质细胞在大脑早期发育过程中其神经调控基因被沉默或关闭了。

Chen教授说和他的团队正在开发和创建一种体内细胞转化技术。通过注射一种名为NeuroD1的神经转录因子，这是一种激活神经元基因的蛋白质。在大脑受损部位让沉默的神经胶质基因“感染”神经胶质细胞，然后NeuroD1与神经胶质细胞DNA结合并激活其内在神经元基因，最终将神经胶质细胞转变为功能性神经元。

Chen教授称这是一种中枢神经系统内再生方式，无需外部移植细胞。在人类大脑中有丰富的脑胶质细胞，每个患者都具备神经细胞再生潜力，而这种神经细胞再生机制尚未被开发和利用。

Chen教授的研究团队在动物实验中，不仅用新基因编辑技术再生了神经元，而且还恢复了运动和认知功能。

目前，对于中风患者的治疗必须在数小时内实施。因为在神经细胞受伤或死亡之前药物才能起作用，否则一切都会前功尽弃。

应用新的基因编辑技术则完全不同，实际上是在神经元死亡后重新再生神经元，可以在神经元受伤或死亡后数天、数周甚至数月后使用依然有效。

该基因编辑技术在动物模型上已经完成了测试，Chen教授希望最终能人体临床试验中验证其疗效。

当患者中风、或患上阿尔茨海默症等疾病时，大脑部分神经元会死亡而导致大脑功能下降。

由于成年人脑细胞没有再生神经元的能力，开发一种能帮助患者制造新神经元的治疗方法无异于对目前无药可医的中枢神经系统退行性疾病的大批患者是天大的福音。

除了开发基因编辑疗法，Chen教授等还在研究将人类神经胶质细胞转化为神经元药物疗法。研究人员已经在细胞培养中取得了成功效果，下一步将进入动物模型实验，最终目标是拯救患者于无望之中。