25年经验谈：阻碍细胞疗法发展的最大瓶颈是什么？| 专访(2)

药明康德：您多次提到生产能力。在您看来，生产能力是否依旧是限制细胞疗法发展的最大障碍？ [好文分享：www.ii77.com]

Brian Culley先生：是的。在临床上，不少证据表明细胞疗法是一类非常充满潜力的疗法。因此对于细胞疗法来说，生产和运输可能是目前的最大障碍。这包括稳定生产细胞，以及如何给予患者。这也是BioTime决定内部开发GMP生产能力的原因。
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Brian Culley先生：基因编辑技术在特定的条件下会非常有效。举例来说，在针对镰状细胞贫血病这种遗传病上，我们能用基因编辑技术开发自体疗法。但基因编辑技术并不适用于所有的情况。

至于小分子药物，我认为它会非常有帮助。如果我们同时有小分子疗法和细胞疗法，有人就会尝试两者之间的组合。一般来说，组合疗法总能带来较好的收益。但涉及多个活性成分的临床试验，在监管上可能会有挑战。

Brian Culley先生：从某些角度看，细胞疗法和基因疗法很接近，尤其是在制造环节上。但在供应链的处理，以及给药方式上，它们有着明显不同。但毫无疑问，无论是细胞疗法，还是基因疗法，都会在不同的应用中取得成功。

Brian Culley先生：我们的领先细胞疗法OpRegen®针对的是干性年龄相关黄斑变性（干性AMD），目前它处于1/2a期临床试验阶段。我们使用的是胚胎干细胞分化出的视网膜色素上皮细胞（RPE），它能取代患者体内缺少的RPE细胞。今年早些时候，我们已经在视觉和眼科研究协会（Association for Research in Vision and Ophthalmology）大会和美国眼科协会（AAC）大会上公布了OpRegen®的数据。

与其他细胞疗法公司最大的不同在于，我们的细胞疗法..使用的是未经过基因改造的普通多能细胞（normal pluripotent cells），它们有潜力形成数百种人类细胞类型，因此潜在的应用领域非常宽泛。此外，我们的细胞在理论上拥有无限的增殖潜力，这意味着这些细胞能分裂出足够多的细胞，用于患者治疗。

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Brian Culley先生：我想说目前所有的细胞疗法都面临着监管上的挑战。由于细胞疗法总体较为新颖，少有先例，因此有时监管的框架还不够精准。但监管部门已经清楚地意识到了这点，并开始做出改变。

举例来说，美国FDA已经采用了一种新型的监管框架，能够根据非常好的安全性和初步的疗效，对细胞疗法产品做出有条件的早期批准。这能加速充满希望的疗法上市，对于缺乏疗法的患者而言意义重大。

在挑战之外，我们相信细胞疗法是生物技术领域中最令人激动的前沿之一。未来几年，将会属于细胞疗法！

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