25年经验谈：阻碍细胞疗法发展的最大瓶颈是什么？| 专访

药明康德/报道

[原文来自：www.ii77.com]

编者按：在生物技术领域，细胞疗法无疑是最受关注的焦点之一。这种创新疗法能将细胞引入人体，治疗疾病。BioTime公司的首席执行官Brian Culley先生就是诸多对细胞疗法充满热忱的专家之一。这名生物医药领域的老兵有着25年的行业经验，曾担任Artemis Therapeutics和Mast Therapeutics等公司的首席执行官。如今在BioTime，他与同事们正在开发用于再生医学的细胞疗法。通过提供健康的细胞、组织、乃至器官，他们相信能对慢性疾病或退行性疾病展开治疗，带来潜在的治愈方案。

最近，药明康德开启了细胞疗法访谈专题，并与Brian Culley先生进行了一次详谈。在分享中，Brian Culley先生向我们介绍了BioTime的技术与愿景。

Brian Culley先生：我也很高兴能有机会得到药明康德的专访。在我看来，细胞疗法是一系列疗法的总称。由于衰老或创伤，人体内的某些部位会逐渐失去功能，而细胞疗法能重塑这些功能，因此有望成为退行性疾病的预防或治疗手段。目前，许多人正在研究不同的细胞疗法。

但驾驭细胞疗法要比使用小分子疗法复杂得多。目前，我们还没有太多获批的细胞疗法。但细胞疗法能做到小分子疗法所不能做的事情。比如骨髓移植算是一类细胞疗法，而它在过去几十年里，已经成为了治疗某些疾病的标准疗法。因此我认为虽然小分子疗法的获批处于领先地位，细胞疗法的获批大潮也将到来。对此我很有信心。

Brian Culley先生：细胞疗法有望治疗许多种不同的疾病，但它的主要治疗对象会是那些缺乏小分子药物，或是小分子药物不管用的疾病。比方说，我们很难开发出修复脊髓的小分子药物，但细胞疗法有希望恢复一些脊髓的功能。

此外，诸如癌症或是系统性炎症，比如移植物抗宿主病（GVHD），类风湿关节炎，或是克罗恩病等疾病，虽然有小分子疗法，但细胞疗法依然可以提供帮助。最后，细胞疗法可以用在骨髓和软组织修复，慢性损伤，以及其他和年龄有关的疾病上。

Brian Culley先生：目前来看，较高的开发成本，不断改变的监管框架，以及运输和储存细胞制品的成本，都是细胞疗法的局限。但和其他疗法一样，突破这些局限的解决方案正在不断涌现。和这些障碍相比，细胞疗法带来的临床收益也更为明显。

另外，想要成功开发细胞疗法，一些技术也是必不可少的。我们需要有培育细胞和组织的能力，需要符合GMP标准的生产设备，需要递送细胞疗法的技术，需要有评估开发效果的方法，也需要相应的新型手术技术和医疗设备。

Brian Culley先生：许多专家都预测，细胞疗法领域在下一个十年会出现一波进展。我们也期待在生产能力上看到显著的进步。具体来讲，我们希望看到灌封（fill-finish）工艺得到整合，以降低成本。我们也希望更好地了解不同的参数如何会影响到临床的结果。最后，我们还希望能找到更好的免疫控制方法，让异体组织能更稳定地得到移植。这对于细胞疗法而言有着重要的意义。

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