2018获批新药有望破50！第四季度这些新药值得关注

▎药明康德/报道 [原文来自：www.ii77.com]

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今年第三季度，美国FDA批准的新药数迎来井喷。在短短的3个月时间里，有21款新药获批，平均每周获批1.5款。来到第四季度，这一步伐丝毫没有放缓的迹象。在10月的前3天，又有两款新药获批。这也让2018年的新药获批数达到了43款，距离2017年的数字只差3款。

去年我们提到，2017年的新药获批数是20年来的新高。而这一纪录仅用一年，就有望被刷新。根据公开信息，药明康德微信团队在今天的这篇文章中，将为各位读者整理今年有望获批的多款新药。如果这些它们能顺利问世，今年的新药获批数将突破50大关，有望追平，甚至超越1996年的历史最高纪录。那一年，美国FDA共批准了53款新药。

▲今年获批的新药总数，能超过1996年吗？

新药名称：inotersen

治疗疾病：遗传性TTR淀粉样变性（hATTR）

研发公司：Ionis / Akcea

预计获批：2018年10月

Inotersen是Ionis与Akcea合作研发的一种反义核苷酸药物，有望治疗遗传性TTR淀粉样变性。作为一种严重的罕见病，hATTR会导致患者体内的转甲状腺素蛋白出现折叠异常，对心脏、神经、肾脏等部位带来持久损伤。

Inotersen则能抑制所有TTR蛋白（包括突变型和野生型）的生成，防止突变蛋白的产生。在3期临床中，这款新药显著改善了患者的生存质量。目前，这款新药已在欧盟获批。今年1月，这款新药也获得了美国FDA的优先审评资格。今年5月，FDA宣布预计在10月6日决定是否批准这款新药上市。

新药名称：larotrectinib

治疗疾病：NTRK基因融合变异的实体瘤

研发公司：拜耳（Bayer）/ Loxo Oncology

预计获批：2018年11月

▲Larotrectinib分子结构（图片来源：By Ed (Edgar181) [Public domain], from Wikimedia Commons）

由拜耳与Loxo Oncology合作带来的larotrectinib可谓是一款“明星药物”。这是一种具有高度选择性的TRK抑制剂，能用于治疗带有NTRK基因融合变异的多种癌症。

临床试验结果表明，无论患者的年龄或肿瘤类型如何，针对带有NTRK基因融合变异的不同实体瘤，larotrectinib的总体缓解率（ORR）分别达75%（中心评估）和80%（研究者评估），且安全性较好。今年5月，它也获得了美国FDA的优先审评资格，PDUFA为11月26日。

新药名称：gilteritinib

治疗疾病：急性骨髓性白血病

研发公司：安斯泰来（Astellas）

预计获批：2018年11月