基因编辑正确的打开方式：用CRISPR治疗艾滋病

2019-09-21 05:15:33

中国科学家又杀青了一项“世界首例”。

邓宏魁等多名国内生命科学和医学学者首次行使CRISPR/Cas9基因编纂手艺革新人体造血干细胞，并成功治愈白血病，使人体血细胞能抵当艾滋病毒。这项功效本年9月11日揭橥于顶级医学期刊《新英格兰医学》。

10个月前，另一名中国科学家也曾成为“世界首例”——其时的南方科技大学副传授贺建奎传播世界首例胚胎干细胞经由基因编纂的婴儿已经降生。2天内，他遭到了全球跨越400名科学家的公开训斥，被住手一切教授和科研运动，并最终被南方科技大学解除劳动合同。斯坦福大学也解雇了多名与贺建奎有积极互动的研究人员。

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同样是基因编纂，同样用于治疗艾滋病，在治疗道理上完全一致，他们却获得了完全分歧的待遇。因为，邓宏魁等科学家的研究，才是基因编纂准确的打开体式。

针对基因编纂，最大的问题照样伦理的问题。具体到上述两项研究，我们不克为了治疗一种可控的疾病，而引入未知的、弗成控的新风险。

此前，中国粹者已经多次因为伦理问题遭到指摘。2014年1月，全球首对靶向基因编纂山公在中国出生。2015年4月，另一支科学家团队完成全球首例对人类胚胎进行基因润饰的试验。

生命科学手艺成长到今天，虽有人体基因测序，可面临跨越2万对人体基因、30亿对碱基对，我们仍然没有完全弄清楚它们对生命体的运转起到什么感化。

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CRISPR/Cas9基因编纂手艺已经商用，3家基于该手艺的公司今朝总市值已达到40亿美元，但最进步的手艺仍然无法包管基因编纂可以精准、周全地进行，还不发生任何错误。

这意味着，贺建奎缔造的婴儿，遗传物质极有或者多了或少了一些片段——在后来的新闻发布会中，他认可了这件事。我们只能祷告，这些多出来或缺失掉的片段对人类生命的运转可有可无，那些婴儿还能够和正常人一般，不受影响地健康成长。

影响这两项研究的案例是2007年的“柏林病人”。一个同时患有艾滋病和白血病的人，在经由造血干细胞移植后，艾滋病事业般地被治愈了。这是因为供体干细胞具备一种名为CCR5-Δ32的基因突变，这项突变正好可以阻止艾滋病毒的一种亚型传染人体细胞。

区别在于，贺建奎使婴儿身体的每一个细胞都有了这种突变，并将影响其每一个子女。抛开手艺上的风险，已经有项研究表明，这种突变自己还会增加传染流感、脑炎、西尼罗河病毒的风险。而邓宏魁等只让人体的血液细胞发生这种突变，风险相对可控，这种转变也不会显现在子女身上。

若是只是为了治疗艾滋病，我们没有需要也不该该使用基因编纂。因为引入这种疗法的风险弘远于消灭人体内HIV病毒的收益。但在邓宏魁等人的研究中，病人正本就必需接管骨髓移植来治疗白血病，在伦理方面，压力小得多。

《新英格兰医学》同时登载了美国科学院院士卡尔·琼的一篇谈论，称“该工作的平安状况是能够接管的”。她还向媒体透露，“该研究对相关范畴来说很有意义，并且没有激发伦理上的担忧”。清华大学艾滋病综合研究中心主任张林琦也说，这项研究“在平安性和有效性等方面获得了贵重数据，为我们进一步完美行使基因编纂手艺治疗和治愈艾滋病供应了主要参考和指导”。

今朝，人类已经有成熟的疗法掌握艾滋病毒——只要按期服药，人体内就检测不到HIV病毒，携带者也不再有传染性，HIV传染者的预期寿命只比健康人少2年。无论男女，HIV传染者都可以生下健康的孩子。

在中国，医保笼盖了7种鸡尾酒疗法的药物，患者能够一生免费服药。但对医疗系统来说，这是一笔繁重的肩负。固然眼下艾滋病能被掌握得像慢性病一般，但暗影仍会与患者相伴一生，成为不克说出口的机要。

保守估量，今朝全球HIV传染者跨越3700万人。自1981年被发现至今，艾滋病毒已经夺走了4000万人的生命。发现艾滋病毒的人获得了2008年诺贝尔医学奖。霸占艾滋病的人，也许会获得所有的医学奖项，并名垂青史。

早在23年前，邓宏魁传授就率先找到了CCR5-Δ32的基因突变对艾滋病的主要意义。比来揭橥的这项研究，前后历时近8年。固然患者的白血病被治愈，并且在长达19个月的跟踪随访中，基因编纂的结果依然存在，没有发生错误编纂或是不良回响，但患者抗击艾滋病毒的能力并没有像预期的那样好。研究人员推想，这或者是因为部门造血干细胞未经基因编纂，仍或者传染艾滋病毒。

在霸占艾滋病的征途上，我们只跨出了小小的一步。

起原：中国青年报

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