这款以华人命名的抗癌新药，能让脑瘤患者远离死神吗？

▎药明康德/编译（来源：USA TODAY）

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如果你在街上遇见鲍勃•鲁利（Bob Rulli）先生，你可能永远不会猜到他是一名癌症患者。66岁，身高1米85，有着一点啤酒肚的鲍勃最喜欢的运动就是和朋友一起打高尔夫球。他还是个随和的丈夫，两个孩子的父亲，最近开始享受当爷爷的生活。

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但是他已经和脑癌斗争5年了，另一件让人意想不到的事情是，这种癌症的平均存活期只有不到2年。而一种名为BXQ-350的在研抗癌新药让他的肿瘤在发现后5年仍然没有继续恶化。

鲍勃和他的妻子埃莉斯（Elise）已经结婚41年了，他们因在肯塔基德比（Kentucky Derby）赛马时举办独特派对而出名。在鲍勃的一生中，他几乎从来不生病。“只要半片感冒药，我就没事了。”一年一年就这样过去，鲍勃忙于家庭、工作和打高尔夫球。2012年，在设计了40年飞机引擎之后，他从GE公司正式退休。

随后的那年，他开始感觉到诡异的头痛，两个月之后，他学到了多形性神经母细胞瘤（neuroblastoma multiforme）这个新词。这是一种罕见但是非常致命的脑癌，平均存活期只有17个月，只有少于10％的患者能够活过5年。在他大脑的MRI扫描图片上，即便是未经训练的眼睛也无法漏掉那个比高尔夫球略大的圆形黑洞。

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“我生气极了，”埃莉斯说：“这个世界太不公平了！”鲍勃却很乐观：“我真的觉得我们一定有办法超过17个月的。”

他们开始学会与癌症相伴的生活，用埃莉斯的话说，珍视“从一个MRI检测到下一个MRI检测”之间的时间。

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但是无论是化疗、放疗、还是在鲍勃大脑左额叶留下直径4.5厘米窟窿的手术，都不能长期控制住他的肿瘤。在2016年的夏天，当肿瘤再度复发时，鲍勃的主治医师告诉他有一种在研药物即将开始临床试验。鲍勃没有犹豫，说愿意加入临床试验。

“如果试验成功的话，这会是个很大的进步，”他说：“即便不成功，这还是一个很大进步。这可能是一个多给一个人3到6个月，一年，甚至一年半时间的疗法，这段时间不容小看。”

于是，在2016年9月的一天，鲍勃先生坐在输液椅上，看着护士将盛满暗褐色液体的输液袋挂在他身边。抗癌新药BXQ-350和它的第一名人类患者相遇了。不管是对于患者还是药物研发人员来说，寄托在这次相遇上的期待都高得不能再高。

BXQ-350的发现要追溯到2002的一天，在辛辛那提儿童医院医学中心（Cincinnati Children's Hospital Medical Center）的实验室里，遗传研究员Xiaoyang Qi博士在观测一种名为鞘脂激活蛋白C（saposin C）的人类蛋白在小鼠中的效果。通过显微镜，他惊讶地发现这种蛋白都附着在肿瘤细胞上，肿瘤细胞都死了，同时健康细胞都没有受到损伤！

▲辛辛那提大学的Xiaoyang Qi博士（图片来源：Mayfield Education & Research Foundation）