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既往研究显示,对于他汀类药物单药治疗无效或无法耐受的患者而言,PCSK9抑制剂作为一种新的降脂药物类型(可以增加LDL受体在肝细胞中的降解,减少肝细胞表面的LDL受体数量,从而提高LDL-C的生成率),可以使其LDL-C水平降低幅度最高达到约50%。并降低心血管事件发生率。然而,关于这一重要治疗选择的成本效益问题目前仍所知甚少。因此,澳大利亚莫纳什大学公共健康与预防医学学院的Kumar R等对这一问题进行了分析,比较PCSK9抑制剂和安慰剂预防动脉粥样硬化性心血管疾病的成本-效益。
研究者使用微软Excel软件建立了一个马尔可夫队列状态转移模型 ,基于FOURIER试验(一项大型随机研究,评估PCSK9抑制剂与安慰剂应用于CVD高危患者中的作用)中纳入的受试者情况,在模型中假设了1000例患者样本。假设在每5年的周期中,模型中受试者会发生非致命性CVD事件(心肌梗死和/或卒中),或死于CVD或其他原因。模拟随访25年,从已发表文献中收集CVD风险降低、药物费用和效用数据。
研究结果显示,基于当前的价格水平(每例患者每年需要8174澳元),每挽救1个质量调整寿命年(QALY)的增量成本效益比(ICER)为308558澳元。因此,需要将PCSK9抑制剂的费用降至每人每年约1500澳元的水平,才能达到挽救1个QALY需要5万澳元的主观成本效益阈值。
参考文献:
1. Kumar R,Tonkin A,Liew D.et al. The cost-effectiveness of PCSK9 inhibitors - The Australian healthcare perspective.Int J Cardiol. 2018 Sep 15;267:183-187. doi: 10.1016/j.ijcard.2018.04.122. Epub 2018 Apr 26.
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