癌友必知的十大名词(4)

很多咚友应该都知道，咚咚肿瘤科做招募挺久了，希望能帮助各位病友寻找最合适的临床试验：

[原文来自：www.ii77.com]

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• 国内临床试验的推介与招募：临床招募 | 神药天价？更高效的18个顶尖新药免费用，不容错过！——部分内容有更新，建议按照咚咚癌友圈微信公众号里面菜单“疑惑解答”中“最新临床”文章中内容，联系助手报名。

• 国外临床试验的筛查与评估：在生命的重要关口，你会做何选择？

那么，到底什么是临床试验？这里面有哪些门道？病友到底如何才能顺利地参加临床试验？其实，咚咚肿瘤科APP里面有小青的语音专辑详细展开，今天我们简单说下。

在世界上绝大多数国家，尤其是几乎全部的发达国家，所有的新药、新技术想要正式上市、卖给患者使用，那么必须经过一系列复杂的检验，证实该药物或者该技术，相比于目前已有的治疗方案，具有某种优势（比如更有效、副作用更小、更便宜等）。这一系列的检验，最核心的部分就是临床试验——找一帮你们宣称能治的病人来试一试，有效没效，一试就知道。

肿瘤药的临床试验，一般分为三个阶段：临床I期，临床II期，临床III期。

I期临床试验：一般招募的都是其他治疗已经失败的肿瘤病人，招募20-30个人，探索性地使用一款刚刚在动物上验证过安全性和有效性的崭新的药物。一种药物对老鼠兔子、猴子很安全、有一定疗效，那可不见得对人一定很安全，有没有效果更是未知数。所以，在国外，I期临床试验是经常出状况的，甚至每年都有不少病友为科学“英勇献身”。I期临床试验，主要目的，是看看一个全新的药品，用于人体是否安全，以及应该按照多大剂量，以何种频率给药最合适。所以，一般I期临床试验，都会设计很多种不同的剂量以及不同的给药间隔，比如：2mg 每天1次，5mg 每天1次，10mg 每天1次；2mg 每周1次，5mg 每周1次，10mg每周1次，20mg 每周1次，50mg 每周一次……总之，一切都是未知数。但是所有的全新的药品，必须经过这一关，能通过这一关的概率其实并不高。

II期临床试验：假如一个药品在I期临床试验中被证实，它的副作用的确是可控的，而且还对病友有效（哪怕只有极个别），那么药厂极可能会推动这个新药进入II期临床试验。II期临床试验，一般会招募四五十个，乃至上百个病人；有可能是随机对照的，也有可能并不是随机的。II期临床试验的目标，就是初步看一看这个药物的疗效如何。言外之言，参加II期临床试验的病友，大概率可以保证的是，这个药物的安全性应该还是不错的；但是有效性如何，并不能保证。

III期临床试验：假如一个药物在II期临床试验中，显示出了让医生和药厂的老板都激动的疗效。那么，有可能会被安排开始做III期临床试验。一个III期临床试验，大约需要招募几百人，甚至几千人，耗费十几亿乃至几十亿美金。因此，如果没有充分的把握，药厂可不会轻易开始一个III期临床试验。三期临床试验，绝大多数都是随机、双盲、对照试验。

• 所谓随机，就是病友参加到这个试验中，是被随机分配到实验组和对照组的，这里面就是概率问题，患者无法主动要求，医生和药厂也无法人为干预；抛一枚硬币，如果不作弊，你怎能在硬币落地停稳之前就知道到底是正面朝上还是反面朝上呢。

• 所谓双盲，就是不仅是病友不知道自己吃的是新药，还是安慰剂，给你治疗的主管医生也不知道；只有最初负责分配的试验人员知道，他们把这个分配的方案，藏在了一个火星人才知道的地方，等到试验顺利结束，最终要揭盲的时候，才拿出来。

• 所谓对照，最好理解了，要证明新药A好，必须找一个参照物。这个对照组一般是是目前已有的标准治疗。比如，PD-1抗体想要冲击肝癌的一线治疗，但是目前肝癌的一线治疗用药是索拉非尼，那么PD-1抗体必须做一个和索拉非尼头对头的III期临床试验，如果结果显示PD-1抗体的确更好，这样才能上市。但是，如果PD-1抗体希望被批准用于多线治疗后的胃癌，因为这种病人目前已经不存在标准治疗方案了，PD-1抗体只要和安慰剂（多半是盐水或者糖水）做比较，得出阳性的结果，那么就可以批准这个适应症了。

说了这么多，如果同时有III期、II期和I期临床试验，可供选择，聪明的咚友，你会选哪个？为什么？

至于如何参加临床试验，详见：临床招募 | 神药天价？更高效的18个顶尖新药免费用，不容错过！

大家经常听到下列这些词汇：完全缓解、部分缓解、疾病稳定、疾病进展，客观有效率、疾病控制率……这些都是什么意思？

这里面其实涉及到的是疗效评价的问题。一个药物治疗癌症，到底有没有效果，看什么？

看病人症状？看肿瘤标志物？还是看基因检测结果？还是看病人能吃几碗饭，能走几步路？

都不对！目前最流行、最被广泛接受的办法，是看片子！CT、MRI片子，尤其被喜爱。

有效没效，拿尺子量一量，肿瘤变大了还是变小了，一目了然。

• 完全缓解，complete response，CR，就是肿瘤完全消失了，找不到了。

• 部分缓解，partial response，PR，就是肿瘤大小缩小30%以上，但是没有达到CR。

• 疾病稳定，stable disease，SD，就是肿瘤大小缩小不足30%，增大不足20%。

• 疾病进展，progressive disease，PD，就是肿瘤大小增加超过20%。

记住了，肿瘤大小缩小，未必就是PR，要缩小超过30%，才能算；肿瘤大小增加，也未必是PD，要增加20%才算。

所谓有效，就是CR+PR；所谓控制，就是CR+PR+SD。做一个小学一年级数学题：10个病人用了某药物，1个CR，2个PR，3个SD，4个PD。那么有效率就是（1+2）/10=30%，疾病控制率就是（1+2+3）/10=60%。

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