最新干细胞前沿资讯

Gamida获得FDA的孤儿药资格，用于造血干细胞移植

一家领先的细胞和免疫治疗公司Gamida Cell宣布美国FDA已授予NiCord孤儿药资格认定，作为造血干细胞移植（HSCT）的治疗方法。NiCord已获得美国FDA突破性疗法认定，是第一个获得此称号的骨髓移植替代品。它还获得了美国和欧盟的孤儿药资格。在美国，欧洲和亚洲，正在进行一项评估白血病和淋巴瘤患者的NiCord的3期研究（NCT02730299）。

-------------生物谷.

Axol Bioscience推出人源ipsC衍生的心房心肌细胞

7月23日，Axol Bioscience公司，宣布推出人源iPSC衍生的心房肌细胞，用于发现和开发新的治疗方法，促进我们对心血管疾病的理解。这种生理学相关的人源ipsC衍生细胞系快速且易于使用，可在解冻后7天内制备好，用于电生理学、心脏收缩性研究、心肌病筛查和研究。这些细胞将为研究人员提供一个快速且易于使用的..，用于研究人类心房肌细胞，创建心房特异性疾病模型，以及后续开发用于识别疾病和改善治疗。

------------Axol Bioscience Ltd.

SanBio签订干细胞治疗失智症的联合研究协议

专注于神经疾病再生医学的SanBio公司宣布与庆应义塾大学医学院达成关于SB623治疗失智症的联合研究协议。SB623是一种再生细胞药物，正在美国进行慢性卒中的临床试验，在..和美国进行治疗慢性创伤性脑损伤的试验。SB623由来自成体骨髓的间充质干细胞组成，这些干细胞经过基因改造，释放各种生长因子，并在中风或创伤性脑损伤引起的损伤部位给药时促进神经细胞再生，被认为是一种可以恢复功能丧失的干细胞疗法。

------------SanBio.

全球首个iPS细胞治疗帕金森临床试验获批

7月30日报道，..政府已经批准了京都大学使用诱导多能干细胞（iPS细胞）治疗帕金森的临床试验。这也是..政府第三次批准将iPS衍生细胞移植到病人体内。据悉，今年早些时候，京都大学的审查..就通过了这项临床试验。这将是首个旨在开发iPS细胞药物的临床试验。该团队利用人的iPS细胞制成了神经元细胞，并将这些神经元细胞移植至8只患有帕金森的猴子脑中，结果显示，猴子的手足颤抖状况得到了改善，开始变得灵活，经过最长2年时间的观察，未出现长出肿瘤的异常状况。

------------环球网.

Nat Methods：利用人多能性干细胞产生脊髓神经干细胞

在一项新的研究中，来自美国加州大学圣地亚哥分校医学院的研究人员报道，他们利用人多能性干细胞（hPSC）成功地产生脊髓神经干细胞（NSC）。这些脊髓神经干细胞分化为不同的能够在整个脊髓中扩散的细胞群体，而且能够在很长的一段时间内加以维持。在将体外培养的源自hPSC的脊髓神经干细胞移植到受损的大鼠脊髓中之后，这些研究人员注意到这些移植物富含兴奋性神经元，让大量的轴突长距离延伸，让它们形成的靶结构接受神经支配，并且能够实现强健的皮质脊髓再生。

------------《Nature Methods》

干细胞疗法有助于治疗克罗恩氏病

根据最近的一项临床试验结果，利用干细胞移植的手段能够帮助克罗恩氏病患者重塑免疫系统。而在这一试验中，作者希望了解能否通过相似的手段降低克罗恩氏病患者肠道的炎症反应。在这项试验中，患者接受了化疗以及激素疗法用于激活体内的干细胞，之后通过血液分离的方式得到。进一步的化疗用于清除体内的免疫系统。最后将干细胞回输患者体内。患者最终能够形成全新的免疫系统。尽管该研究仍在进行中，结果还不明朗，但研究者们相信这种疗法有望降低患者的炎症程度，并最终达到治愈的效果。

------------《Stem cell》

Cell Res：新研究挖掘干细胞在移植疗法中的应用

最近，来自Stowers医学研究所的研究者们发现了一种能够从成体脐带血中分化形成造血干细胞的方法。这一方法能够更加方便特殊疾病，例如白血病、血液紊乱、免疫系统疾病以及癌症等的，除了少部分配型成功的骨髓移植以外的细胞移植治疗。在这项发表在《Cell Research》杂志上的研究中，作者等人研究了一种参与调控多条造血干细胞自我更新通路的蛋白，该蛋白叫做Ythdf2.他们发现mRNA水平的特殊修饰能够帮助造血干细胞自我更新，而且能够促进mRNA的降解。

------------《Cell Research》

国内首家干细胞治疗小儿脑瘫备案医院：6岁男童重新站立

大医一院副院长、国家首批备案干细胞临床研究机构负责人、国家地方联合工程实验室主任刘晶教授，带领团队自2017年4月11日起，正式启动了中国第一个神经干细胞治疗小儿脑瘫的临床研究项目。该项目进展顺利，结果积极，初步证明，患儿在大运动、精细运动以及精神症状等方面均均有不同程度改善，特别是精细运动和行走能力尤为明显。据介绍，目前，团队接到来自全国各省市申请加入小儿脑瘫临床研究的患儿已超过200例，还有来自美国、英国、以色列等国家的十几位外国患儿要求加入临床研究。机构正在对这些患儿进行登记评估，针对国际患儿，也在积极探索合规临床研究方案。

------------澎湃新闻

研究发现促黄体生成素调节造血干细胞稳态

该工作首次揭示一种青春期起始分泌的脑垂体激素——促黄体生成素（Luteinizing hormone，LH）在造血干细胞（HSC）稳态维持中的重要调控功能。这项工作首次提出了一种HSC的计量机制——脑垂体通过分泌LH让HSC的数量在青春期实现稳态。一旦HSC的LH信号感应受阻，骨髓内HSC会在青春期继续扩增，最终导致骨髓过度造血和白细胞增多症（Leukocytosis），与此相伴随的是，白血病进程的加速。因此，该文也首次揭示了干细胞计量机制生理学意义：维持正常造血和抑制白血病进展。

------------《The EMBO Journal》

参考资料：

[1]SanBio: Joint Research Agreement for SB623 Targeting Dementia

[2] Axol Bioscience Launch Human iPSC-derived Atrial Cardiomyocytes

[3] Japan OKs clinical trial with iPS cells for Parkinson’s treatment

[4] Generation and post-injury integration of human spinal cord neural stem cells.

[5] Convelo Therapeutics to Develop New Regenerative Medicines for Neurological Disease Characterized by Loss of Myelin

[6] Stem cell transplants to be used in treating Crohn's disease

[7] Suppression of m6A reader Ythdf2 promotes hematopoietic stem cell expansion.

[8] Luteinizing hormone signaling restricts hematopoietic stem cell expansion during puberty