"救命药"国内一支70万元,国外只卖205元?医保局回应

据国度儿童医学中心、北京儿童病院神经内科主任医师吕俊兰介绍，脊髓性肌萎缩症（SMA）对儿童是一种致命疾病，平日有80%的Ⅰ型患者不克活过2岁；Ⅱ型患者行走难题且常伴有严重的肺炎并发症；Ⅲ型固然不会影响寿命，但患者会全身无力，给其和家庭造成伟大的疾病肩负和精神疼痛。

湖南省儿童病院神经内科副主任医师吴丽文称，这种疾病以脊髓和下脑干中活动神经元变性、丢失为特征，是一种遗传性神经肌肉疾病类的罕有病。

诺西那生钠打针液（Nusinersen）是全球首个获批的SMA治疗药物，截止2020年6月30日，诺西那生钠打针液已在全球50个国度和区域获批，并在40多个国度和区域获得了报销。

专家介绍，诺西那生钠打针液是婴儿、儿童和成人5q型脊髓性肌萎缩症的反义核苷酸治疗药物，也是国内首个获批治疗脊髓性肌萎缩症的进口药物。大夫经由鞘内打针（经由腰穿将药物打针到体内）的体式，给患者用药。

吴丽文敷陈记者，患儿在确诊后需尽早用药：第一年需要打针6次药物，头2个月需打针4针；之后每4个月需打针1针。

吴丽文说，部门患儿在打针用药后，活动能力有必然水平恢复。湖南一名2岁11个月大的患儿诺诺本年5月起头打针该药，今朝已打针4次。治疗后，诺诺的活动能力获得较好恢复。

记者认识到，诺西那生钠打针液于2019年被核准进口上市，今朝未纳入医保，由患者自费承担。在国内，该药每单元单子价钱为69.97万元。

凭据2019年新修订的药品治理法，药价不再由当局订价，而以市场调节为主，经由医保集中招标采购来施展感化。南开大学法学院副院长、药品法专家宋华琳说，罕有病患者人数少，具有临床不确定性，是以药物研发成本高，药品价钱昂贵。个体药企往往因为手艺领先获得订价优势地位，这并纷歧定违反我国反垄断法或药品监管相关司法律例。

收集传言该药“在澳洲售价仅41美元，约合人民币280元”“在..近乎免费”，并称“我们的病院暴利居然到了如斯危言耸听的水平”等。

记者核实发现，所谓的41美元实则是41澳元。而这款药卖41澳元是有“前提”的。

据澳大利亚药品..规划（The Pharmaceutical Benefit Scheme - PBS）官网的公开信息显露，诺西那生钠打针液已被纳入药品..规划，药品的当局采购单支价钱为11万澳元（约合55万元人民币），患者自付费用为41澳元。

另据记者认识，..不久前将相关药物纳入医疗保障局限，患者只需按该国整体医保政策承担相对低廉的费用。但该药物自己仍为高价药。