[CTOS 2018] 晚期软组织肉瘤的中国真实世界数据公布：TKI药物培唑帕尼在中国人群中安全有效

软组织肉瘤（STS）具有亚型多、异质性高的特点，手术是软组织肉瘤的首选治疗方法，但对于不可切除或远处转移的晚期软组织肉瘤，目前仍然采用化疗作为一线治疗方案。对于化疗失败后的患者，目前我国共识尚无标准的推荐二线治疗方案。

培唑帕尼是最早获得FDA批准用于除脂肪肉瘤外的晚期软组织肉瘤化疗失败后的一种TKI类药物（中国尚未批准该适应症），已被NCCN指南推荐为晚期软组织肉瘤的治疗药物，但一直缺少中国人群中的应用证据。此次CTOS年会上，中山大学肿瘤防治中心张星教授团队公布了培唑帕尼在中国人群中的真实世界数据。据悉，这也是首个公开的培唑帕尼在中国STS人群中的临床研究证据。

张星 教授

中山大学肿瘤防治中心

主任医师、博士生导师

生物治疗中心副主任

黑色素瘤与肉瘤内科病区副主任

该研究收集了2016年至今中山大学肿瘤医院40例不同亚型的培唑帕尼治疗的STS成人患者，评估其治疗效果（RECIST 1.1）和安全性，并构建预测培唑帕尼疗效的基因panel。

在治疗效果方面，培唑帕尼治疗中国STS患者的完全缓解率(CR)为0%，部分缓解率(PR)为37.5％(15/40)，总反应率(ORR=CR+PR)为37.5％(15/40)，疾病稳定率(SD)为42.5%(17/40)，疾病控制率(DCR=CR+PR+SD)为80.0％(32/40)，中位无进展生存期(mPFS)为5.3个月(95％Cl：4.2, 6.5)。

培唑帕尼治疗患者的最佳总体反应率

ASPS：腺泡状软组织肉瘤

安全性方面，培唑帕尼的不良反应能被耐受，不良事件多为轻度或中度(1-2级)，常见不良事件依发生率高低为头发脱色95%(38/40，均为1-2级)、手足综合征82.5%(33/40，29例为1-2级)，腹泻47.5%(19/40，16例为1-2级)，厌食45%(18/40，14例为1-2级)、皮肤脱色42.5%(17/40，均为1-2级)，乏力25%(10/40，9例1-2级)及高血压15%(6/40，4例1-2级)等。

研究提取了对培唑帕尼治疗效果较好及较差的各11例患者的组织及外周血DNA进行外显子测序和panel测序。通过基因拷贝数变异（CNVs）分析，发现了26个基因突变、86个基因扩增以及113个基因缺失。

该真实世界研究数据表明，培唑帕尼在中国STS患者的mPFS与其三期试验PALETTE（mPFS=4.6月， N=369）及..亚组人群结果（mPFS=24.7周，N=40）相似，并具有较好的耐受性，证实了培唑帕尼在中国软组织肉瘤患者中是安全、有效的。

在精准医学时代，精准诊断及“个体化”治疗明显改善了肿瘤患者的生存期及生活质量，靶向治疗也成为未来的治疗趋势之一。软组织肉瘤在靶向治疗方面进展尚较为缓慢，培唑帕尼等TKI类药物显示出了在STS中的获益，为STS的治疗带来了新的手段和选择。

张星教授在会议现场

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