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随着人类基因表达调控机制的阐明，以及转基因技术的发展和转基因方法的完善，基因治疗必将成为21世纪人类攻克疑难病症的一种常规治疗手段。
21世纪是生物科学与生物技术的世纪。随着转基因技术、反义核酸技术、RNAi技术等基因操作方法的发展与完善，采用分子生物学手段治疗遗传疾病、肿瘤、心血管和代谢性疾病等已成为本世纪的一大热点领域。从1990年美国FDA批准第1项人类基因治疗的临床试验方案至今，基因治疗的研究已经走过了接近30年的历程，其研究迅速发展,已取得很多突破。作为一项跨世纪工程，其受到科学界越来越多的关注，目前已有少数有确切疗效的临床试验。
1前 言
早在45年前，基因治疗先驱西奥多·弗里德曼（Theodore Friedmann）就提出单基因遗传病可通过给病人提供正确的基因来治疗。从原理上来说，基于蛋白的疗法需要反复给药（例如糖尿病人需要一直注射胰岛素），而如果可修复病人的错误基因或直接提供正确的基因，那么单次治疗就有可能产生持续的治疗效果。
基因疗法的发展之路漫长而曲折，在早期临床研究中遇到的严重不良反应，促使基因治疗研究转向更安全、更有效的基因转移载体。经过三十年探索，通过修改DNA来治疗疾病的基因治疗方法不再是未来医学，而是当今临床治疗工具的一部分，正在为医学领域带来多个新的治疗选择。
2什么是基因治疗
基因治疗是将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用，从而达到治疗疾病目的的生物医学高技术。纠正的途径既可以是原位修复有缺陷的基因，也可以是用有功能的正常基因转入细胞基因组的某一部位，以替代缺陷基因来发挥作用。将外源的基因导入生物细胞内必须借助一定的技术方法或载体。腺病毒载体是目前基因治疗最为常用的病毒载体之一。基因治疗主要是治疗那些对人类健康威胁严重的疾病，包括：遗传病（如血友病、囊性纤维病、家庭性高胆固醇血症等）、恶性肿瘤、心血管疾病、感染性疾病（如艾滋病、类风湿等）。
3基因治疗发展史
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