美国新上市神药能治17种癌症？别激动得太早

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在精准医学领域，基因编辑婴儿引起的风波还未冷却，一款广谱抗癌药在美国的悄然上市，又在国内媒体炸开了锅。

文 | 阿树 编辑 | 胡雯雯

这则新闻出自美国FDA（The Food and Drug Administration），其官网公告显示，美国时间2018年11月27日，一款名为 Larotrectinibi的“广谱”抗癌药获批准在美国上市。

这款由德国知名制药公司Bayer（拜耳）和Loxo Oncology共同研发的精准抗癌药，可以治疗高达17种的癌症，包括肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠癌、乳腺癌、胰腺癌等，治愈率达75%。

（参与临床试验的17种癌症）

有媒体宣称，这是迄今为止第一款与肿瘤类型无关的“广谱”抗癌药，对于肿瘤无法切除，或已经转移的晚期患者有奇效！“这无疑是人类医学史上的又一伟大创举和传奇。”

所以，人类头号克星癌症终于遇到对手了吗？这款神药到底有何来头？

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神药是怎么起作用的？

根据Bayer拜耳和Loxo Oncology的公开表述，Larotrectinibs适用于成人和儿童不同年龄的患者，而且要求患者肿瘤无法切除或者已经转移，需要接受全身治疗，而且在接受其它疗法后症状继续恶化，没有可替代的治疗方案。

作为一种靶向药，Larotrectinib不同于传统的抗癌药物，它不是针对位于某个器官、组织的肿瘤，而是基于NTRK基因的特征来界定治疗对象。换句话说，只要携带有该基因所导致的肿瘤，无论肿瘤类型，都可以精准打击，因此得名广谱药。

NTRK是一种编码TRK的基因。后者全名叫原肌球蛋白受体激酶 (tropomyosin receptor kinase），在某些时候，NTRK基因会和不相关的基因融合，打开TRK的信号通路，这一打开，就会让细胞生长失控，肿瘤便这样生长起来。

而Larotrectinibs可以阻止信号通道被打开，从而起到治疗效果。

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去哪里找患者？

事实上，NTRK基因会只会在非常罕见的情况下，才会与其他基因产生融合。这种突变发生在大多数实体瘤类型的不到1％。

国内常见的肺癌和肠癌，NTRK融合的比例分别在3.5%和1.5%。比例比较高的是先天性纤维肉瘤、先天性中胚层肾癌等肿瘤中，占到90%以上，但这些肿瘤本身也比较罕见。

也就是说，从总体上看，真正能够从这款神药中受益的人，并不少。就像..所说的那样，在美国，每年估计只有2,000至3,000人患有与NTRK相关的癌症。

《..》也提到，对于药厂来说，寻找可能受益的患者，是一项非常艰巨的挑战。更关键的是，这些患者只有通过基因测序才有可能被医生发现。

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实际药效有那么神吗？

如果不幸患有NTRK相关的癌症，吃了Larotrectinibi，真的像国内媒体所宣称的那样，有高达75%治愈率吗？事实上可能并非如此。

美国M.D.安德森癌症中心的张玉蛟医生告诉南都周刊，实际上，这款药所称75%有效率，并非指治愈率，是说患者的“病情稳定”或者“肿瘤缩小或消失”。

药厂方面也公布过一份数据，在2018年欧洲肿瘤医学协会会议（ESMO2018）上，一项关于larotrectinib治疗涵盖24种独特肿瘤类型的TRK融合癌症成人及儿童患者的临床数据显示，总缓解率为80%，部分缓解率为62%、完全缓解率为18%。

（反应情况）

同时，FDA也谈到，在涉及55名儿童和成人的三项临床试验中，患者对不同类型的实体瘤的总体反应率为75％，几乎所有反应要持续6个月，39％则持续一年或更长时间。还存在一些常见的副作用，包括疲劳，恶心和头晕。

张玉蛟医生也谈到，靶向药物一般不能治愈肿瘤，因为肿瘤会继续突变导致耐药。不过，Loxo已经开发出第二代TRK融合基因突变抑制剂LOXO-195，用于治疗那些对这款药已经产生耐药性的患者。

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患者吃得起这药吗？

本周一晚间，Loxo 公司和拜耳公司对外公布了这款药的药价，一个成年人一个月的用量，成本为32,800美元。儿童液体配方的成本，需要根据患者的肿瘤面积来计算，但每月起价为11,000美元。

从这个价格来看，此药给患者带来的经济压力绝对不轻。但拜耳宣称在推进制定保险计划，药价不会全部由患者本人承担，尽量把药价降到20美元甚至更低。

如果受益人群少又吃不起，那神药还有怎样的意义？

尽管目前Larotrectinibi适用人群很少，但它的标志性意义依然值得肯定的。美国FDA局长Scott Gottlieb表示：“抗癌药Larotrectinibi正式上市，标志着治疗癌症的疗法，从基于人体起源组织，向基于肿瘤遗传特征转变的重要一步！”

浙江大学医学院附属第二医院肿瘤内科主任医师单建贞也对媒体说，Larotrectinibi是有史以来第一款针对TRK融合基因突变类型肿瘤的口服药物，不再局限于肿瘤类型的精准治疗方式，在未来还可以有更多的开拓。

另据拜耳方面透露，这款药目前只能在美国市场上买到，公司已于2018年8月向欧盟提交了一份市场授权申请，其它国家的其他申请也正在进行中，因此，中国市场还需要进一步等待。

参考文献：..、福布斯、FDA官网

来源｜南都周刊

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